เผยยีนบำบัดมีแนวโน้มรักษาออทิสติกได้

โดย
| |
อ่าน : 4,725

นักวิจัยสถาบันเอ็มไอทีพบได้ผลในขั้นทดลองในห้องปฏิบัติการ

 สำนักข่าวบีบีซีรายงานว่านักวิทยาศาสตร์ในประเทศสหรัฐอเมริกาวิจัยพบว่าการรักษาด้วยวิธียีนบำบัดหรือ ยีนเทราปี (gene therapy) สามารถช่วยรักษาอาการของภาวะบกพร่องที่นำไปสู่การเป็นโรคออทิสติกหรือออทิสซึ่มซึ่งเป็นโรคที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมและทำให้มีปัญหาเรื่องการเรียนรู้ให้ดีขึ้นได้

 ภาวะบกพร่องดังกล่าวนี้เรียกว่า โรคโครโมโซมเอ็กซ์เปราะ (fragile x syndrome) โดยในปัจจุบันยังไม่มีทางรักษาและยังพบว่ามีความสัมพันธ์กับการเป็นโรคลมชัก และร่างกายเจริญผิดปกติด้วย ฉนั้นแล้วผลการวิจัยที่ออกมาใหม่นี้จึงทำให้มีความหวังว่าจะสามารถนำไปสู่การพัฒนาการรักษาโรคนี้ได้สำเร็จในอนาคต

 ทีมนักวิจัยที่ทำวิจัยเรื่องนี้เป็นทีมนักวิทยาศาสตร์จากสถาบันเทคโนโลยีแมสซาชูเซ็ท หรือสถาบันเอ็มไอทีที่มีชื่อเสียงโด่งดังมากของสหรัฐอเมริกา ทั้งนี้นักวิจัยได้ค้นพบทางในการทำให้อาการของโรคโครโมโซมเอ็กซ์เปราะในหนูทดลองดีขึ้นด้วยการไปกดการทำงานของยีนตัวหนึ่ง โดยผลการทดลองที่ได้นี้ได้รับการตีพิมพ์ในวารสารด้านประสาทวิทยา neuron

 สำหรับโรคโครโมโซมเอ็กซ์เปราะนั้นเกิดจากการสูญเสียยีนตัวหนึ่งซึ่งเรียกว่า เอฟเอ็มอาร์พี (fmrp) ซึ่งเป็นตัวผลิตโปรตีนที่ทำหน้าที่เป็นเหมือนเบรคห้ามการสังเคราะห์โปรตีนในพื้นที่บางส่วนของระบบกระแสไฟฟ้าในสมอง

 โดยมีทฤษฎีที่เกี่ยวข้องกับเรื่องนี้อยู่ว่าการเสียยีนเอฟเอ็มอาร์พีนั้นมีผลทำให้โปรตีนอีกตัวหนึ่งซึ่งเรียกว่า mglur5 ซึ่งเป็นโปรตีนที่กระตุ้นการเคลื่อนไหวไม่ถูกตรวจสอบควบคุมได้จึงเป็นผลให้เกิดการกระตุ้นที่มากเกินไปในสมอง

 นักวิจัยจากสถาบันเอ็มไอทีจึงได้ศึกษาหนูทดลองที่ถูกทำให้ขาดยีนส์เอฟเอ็มอาร์พีและมีอาการหลาย ๆ อย่างของโรคโครโมโซมเอ็กซ์เปราะ ควบคู่ไปกับการศึกษาหนูทดลองที่ถูกทำให้ขาดยีนเอฟเอ็มอาร์พีด้วยเช่นกันแต่ทำให้มีโปรตีน mglur5 อยู่เพียง 50%

 ผลปรากฏว่าหนูทดลองกลุ่มที่ 2 มีอาการของโรคโครโซมเอ็กซ์น้อยกว่า และมีสัญญานบ่งบอกถึงความผิดปกติในสมอง และการเจริญของร่างกายที่ผิดปกติน้อยกว่าในหนูกลุ่มแรกด้วย ยกตัวอย่างเช่นการขาดยีนเอฟเอ็มอาร์พีจะทำให้เกิดการเจริญมากผิดปกติของเซลล์ประสาทที่เรียกว่า dendritic spines แต่เมื่อทำให้โปรตีน mglur5 เหลืออยู่เพียง 50% ปรากฏว่าความหนาแน่นของไขสันหลังกลับอยู่ในสภาพที่เป็นปกติ

 นอกจากนี้แล้วนักวิจัยยังพบด้วยว่าหนูทดลองกลุ่มที่ 2 ยังมีอาการของโรคลมชักลดลงไปเป็นอย่างมากด้วยเช่นกัน ทั้งนี้ดร.มาร์ค แบร์ หัวหน้านักวิจัยสถาบันเอ็มไอทีทีมนี้กล่าวว่า “ผลการศึกษานี้มีผลต่อการบำบัดรักษาโรคโครโมโซมเอ็กซ์เปราะและออทิสซึ่มเป็นอย่างมากที่เดียว”

 ด้านดร.มาร์ค ไฮร์สต์ ซึ่งเป็นที่ปรึกษาด้านวิทยาศาสตร์ของสมาคมโรคโครโมโซมเอ็กซ์เปราะของประเทศอังกฤษกล่าว่า “แม้ว่าจะเป็นที่ทราบดีว่ามีโปรตีนหลายตัวที่ถูกควบคุมโดยโปรตีนต้นเหตุโรคโครโมโซมเอ็กซ์เปราะแต่ดูเหมือนว่า mglur5 จะเป็นตัวที่สำคัญที่สุด”

 

 

 

 

ที่มา
ข้อมูลจาก : สำนักข่าวต่างประเทศ สำนักงานกองทุนสนับสนุนการสร้างเสริมสุขภาพ
ภาพประกอบ : www.thaihealth.or.th


update 21-12-50

โพล

คุณคิดอย่างไรกับการนำเสนอข่าว/บทความนี้

ชอบ
ไม่ชอบ
เห็นด้วย 0 คน
0 %
ไม่เห็นด้วย 0 คน
0 %

แสดงความคิดเห็น

กรุณารอสักครู่ ระบบกำลังประมวลผลอยู่ค่ะ

สุขใจปลายปากกา

+ ดูเพิ่มเติม

ปฏิทินกิจกรรม

+ ดูเพิ่มเติม
วันที่ประกาศ
หัวข้อเรื่อง

ปฏิทินกิจกรรม

+ ดูเพิ่มเติม